HABER DOSYALARI

SMA dosyası: Kaybedecek zaman yok


Background
share close
“Milli Piyango’dan Varlık Fonu’na aktarılan 75 milyon TL  SMA hastası çocuklar için kullanılsın!” Bu sloganla başlayan kampanyada talep yerine getirilmedi ancak tüm kamuoyu SMA’nın farkına vardı. Ailelerin net bir talebi var: Çocukların zaman kaybetmeden tedaviye ulaşması.

Esra Koçak Mayda

Zaman hepimizin için değerli ama SMA hastası çocuklar için çok daha kıymetli. Bir ilaca bir tedaviye ulaşmak için aileler deyim yerindeyse iğne ile kuyu kazıyorlar. Bürokrasiyle savaşıyorlar, yaptıkları kampanyalar yasaklanıyor, çocuklarının bir adım attıklarını görebilmek için Sağlık Bakanlığı önünde nöbet tutuyorlar.

Talih kuşu SMA’lı çocukların başına konamadı

Kimi zaman ilaçların SGK kapsamına alınmamasıyla kimi zaman da yapılan kampanyalarla hep gündemimizdeydi SMA. Bu defa ise Milli Piyango’nun 75 milyon liralık ikramiyesinin SMA’lı çocuklara devredilmesine ilişkin yapılan kampanyayla bir kez daha konuşur olduk. Sosyal medyada farklı taraftan sanatçı, siyasetçi, iş insanı vatandaş “bu kez de talih kuşu SMA’lı çocukların başına konsun” dedi ama olmadı, ikramiye varlık fonuna devredildi.

Çocuklarını 2 buçuk milyon dolar değerindeki zolgensma gen tedavisine ulaştırmak için kampanya yapan aileleri ülkenin imajını zedelemekle suçlayan bakanlık çare için nöbet tutan ailelere de “demagoji yapma” diyor.

Kalıtsal ve ilerleyici kas hastalığı

Nedir SMA, ilaçları neden bu kadar pahalı, Türkiye’de ve dünyada durum ne ve ne yapılabilir elbette.

Spinal Musküler Atrofi, kısa adıyla SMA, kalıtsal ve ilerleyici bir kas hastalığı. İstemli kasların erimesine yol açan SMA, sinir-kas hastalıkları grubuna dahil.

SMA otozomal ve resesif bir hastalık. Bu şu anlama geliyor: Anne ve babanın taşıyıcı olması durumunda doğan bebeklerin SMA hastası olma ihtimali 4’te 1. Yani anne ve baba hasta değilse bile 4 çocuktan birinde hastalık görülebiliyor.

Türkiye’de 6 binde bir görülüyor

Taşıyıcılık oranı ise toplumda 50’de bir oranında. Doğumlarda ortaya çıkma olasılığı dünya çapında yaklaşık 10 binde birken Türkiye’de bu oran 6 binde bir civarında.

Motor sinir hücrelerinin bir mutasyon nedeniyle SMN (Survival of Motor Neuron) proteinini yeterli miktarda üretememesi sonucunda oluşan bu hastalık, uzun yıllar tüm dünyada bebek ölümlerine yol açan genetik geçişli hastalıklar arasında ilk sıradaydı.

4 tipe ayrılan bu hastalığın en ağır seyredeni tip 1. Baş kontrolü, kol-bacak hareketleri, dönme, yürüme gibi temel becerilerin kaybedildiği bu seviyede yutkunma ve emme gibi işlevler de yerine getirilemiyor. Çoğu hastanın hayatta kalamadığı Tip 1 SMA’da hayatta olanlar da ömür boyu cihaza bağlı kalıyor.

Yaşam beklentisi 2 yılın altında

Tip 1 SMA’nın belirtileri doğumdan sonraki ilk altı ay içinde başlıyor ve tedavi edilmezse, yaşam beklentisi 2 yılın altında. Hastalık muayene ile teşhis edilebilse de kesin tanı genetik test ile konuluyor.

Ayaz tip 1 SMA hastası ve bununla 6 aylıkken tanıştı kendisi ve ailesi. Şimdi bu tanışma sürecini anne Mehtap Ünen’den dinleyelim:

Ayaz 6 ayına kadar sağlıklı bir bebekti. Ayaz bizim tek evladımız. Ama 6 ayından sonra hareketlerinde azalmalar meydana gelmeye başladı. SMA şimdi olduğu kadar gündemde değildi. Duymuştum ama hastalığın bu kadar zor olduğunu bilmiyordum. Aklımın ucuna dahi gelmedi oğlumun SMA hastası olabileceği, 8 buçuk aylıkken SMA hastası olduğunu öğrendik genetik bir testle bunun teşhisi kondu. Bir ay beklemek zorunda kaldık. Ayaz 10 buçuk aylıktı Türkiye’deki tedavisi sipinal spinrazayı aldık. Bundan 4 doz aldı. Bu hastalığın seyrini yavaşlatıyor, durdurmaya çalışıyor ama tam tedavi edici etkisi yok maalesef.

Türkiye’de aldığımız tedavinin adı spinraza. Bazen zolgesma gen tedavisi ile karıştırılıyor. İkisi bambaşka şeyler. Türkiye’de aldığımız bir protein tedavisi, omuriliğinden 4 ayda bir alması gerekiyor. Ayaz 4 doz aldı, yükleme dozu olarak geçiyor. Şubat ayında gideceğiz Ayaz’a bir puanlama yapılacak ve 51 puanda Ayaz.  Puanı 55 olursa 5. dozu alacak Ayaz ve bu ömür boyu sürecek. Her doz da puanlamalar yapılacak belirli kriterler var. Bunları geçerse bu bebekler bu tedaviyi almaya devam ediyor.

Çok değil bundan yaklaşık 6 ay önce Sağlık Bakanı Fahrettin Koca SMA hastalarının ilaçlarının alınmasında hiçbir sorun yaşanmadığını söylemişti. Koca ” Tip 1, Tip 2, Tip 3 ilaca erişimi ile ilgili hiçbir sorun yaşanmayacak. Bunu çok rahatlıkla söyleyebiliriz. Dünyada Tip1, Tip 2, Tip 3’ü bu kadar yaygın ve vatandaşından hiçbir ücret almayan nadir ülkelerden birisi olduğumuzu da söylemek istiyorum” dedi.

Zaman neden önemli?

Ama Bakan Koca’nın bahsettiği Türkiye’de SGK tarafından karşılanan spinraza tedavisi ömür boyu sürüyor ve kalıcı bir çözüm de sunmuyor. Spinraza dışında bu illet hastalığın iki ilacı daha var ve aileler bu ilaca ulaşmak için kampanyalar yapıyorlar.

Zolgensma ve Risdiplam Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylı ilaçlar. FDA Mayıs 2019’da, Avrupa İlaç Ajansı (EMA) da Mayıs 2020’de bu ilacı onayladı.

Ailelerin uğruna kampanyalar yaptıkları bu ilaç yani zolgensma nedir peki?

Ömür boyu kullanılmak zorunda kalınan Spinraza’nın aksine Zolgensma tek seferlik olan ve damardan enjekte edilerek   1 saat içerisinde kolaylıkla uygulanabiliyor.

Türkiye’de bulunmayan bu ilacın uygulanabilmesi için çocuğun 2 yaşından küçük ve 21 kilodan da az olması gerekiyor. İşte bu nedenle aileler için zaman çok önemli.

2020 yılında ülkemizde 23 aile tedavi için kampanya yaptı.  Türkiye’deki SMA Tip 1 hasta sayısının ise toplamda 100’e yakın olduğu tahmin ediliyor.

Zolgensma Tip 1 SMA hastası çocuklar için umut vaat ediyor çünkü  hastanın solunum cihazına bağımlılığını azaltıyor, hareket kabiliyetini artırıyor. Yeterince erken uygulanabildiğinde bebekler tamamen normal hayatına bile dönebiliyor.

Bakan’dan “kirli kampanya” açıklaması

İşte bu umutla aileler kampanyalar düzenliyor hiçbirinin tek başına ulaşamayacağı 2 buçuk milyon doları desteklerle toparlamaya çalışıyorlardı. Her yılbaşı hepimizin hayallerini süsleyen talih kuşu bu sene de SMA’lı çocukların yüzünü güldürsün diyenlerin kampanyaları ‘ilaç tekellerine hizmet eden kirli bir kampanya’ olarak nitelendi. Sağlık Bakanı Koca yaptığı yazılı açıklamada “SMA hastası çocuklarımız üzerinden yürütülen kirli kampanyaya açıklık getirmek istiyorum. Güncel ve işe yaradığı ispat edilen tüm tedaviler SMA Bilim Kurulumuzun önerisi ile uygulanmaktadır. Çocuklarımızın kobay olarak kullanılmasının ise net olarak karşısındayız. Bilimsel veriler dışında küresel ilaç şirketlerinin oyununa müsaade etmeyeceğiz. Ailelerimizin suistimal edilmesine izin vermeyeceğiz” ifadelerini kullandı.

Böylece 75 milyon liralık ikramiye varlık fonuna devredildi. SMA’lılar için düzenlenen her türlü yardım kampanyalarına yasak geldi.

Bekleyecek zamanımız yok

Kampanyasına yasak gelen SMA hastası Ayaz’ın annesi Mehtap Ünen “Bekleyecek zamanım yok, Ayaz bu tedavi için çok uygun şimdi” diyor ve anlatıyor :

Bu fonla bebeklerimizi tedavi ettirebilirdik. Evet zolgensma için de belirli kriterler var, yaş ve kilo gibi. Bu kriterlere uygun olan bebeklere bir an önce geç kalmadan Ayaz için de özellikle uygulayabiliriz diye düşünüyorum. Bekleyecek ya da düşünecek zamanımız yok maalesef. Koronanın geçmesini bekleyecek zamanımız da yok. Bazen bu tarz açıklamalar yapılıyor. Onlar için hastalık devam ediyor. Bu mucizevi tedaviyi alabilmesi için bir bir bebekler şanslarını kaybediyor. Kimi yaştan kimi kilodan bu mucizevi tedaviden mahrum kalıyor. Bizim de tek çabamız Ayaz’ın da bu tedaviye kavuşabilmesi. Şansımızı kaçırmak istemiyorum ben.

Ayaz 18 aylık ve 9 kilo. Gerçekten çok ideal durumda Ayaz bu tedaviyi alabilmek için. İnşallah Ayaz için geç olmadan bu tedaviye kavuşturabiliriz.  Benim tek hayalim oğlumun elinden tutup yürüyebilmek. İnşallah hayalim gerçek olur. Ayaz 10 aylıktı biz zolgensma gen tedavisi için bir kampanya başlattık. Hastalığı ilk öğrendiğimizde doktorumuz bahsetmişti bu zolgensma gen tedavisinden. “

“Hastalık durmuyor, içerde yıkım devam ediyor”

Bunun mucizevi bir tedavi olduğunu gördük. Çünkü 2 yaş altındaki bebekler alırsa yüzde 95 iyileşme sağlıyor. Zolgensma gen tedavisi FDA ve EMA onaylı. 3 fazikül çalışmalarından geçmiş, denenmiş, kanıtlanmış bir tedavi. Bunun özellikle altını çizmek istiyorum ve Ayaz bu tedavi için çok uygun. Ayaz’ın  bu tedaviyi almasını engelleyecek hiçbir durum yok. 10 aylıktı biz bu kampanyayı başlattığımızda Ayaz 18 aylık oldu. Büyüyor Ayaz, hastalık durmuyor, içerdeki yıkım devam ediyor. Ayaz 2 yaşından önce bu tedaviyi alsın diye tek mücadelemiz bu. İnşallah da alır, elimizden gelenin en iyisini yapmaya çalışıyoruz. Bir kampanya başlattık Türkiye genelinde Ayaz’ın sesini duyurmaya çalışıyoruz. Hedefimizin yüzde 10’una ulaştık. Ama bu yaşadığımız durumlardan kaynaklı kampanyamıza ara vermek zorunda kaldık. Ne olacağını biz de bilmiyoruz. Yasak geldi, oğlumun sesini duyuramıyorum. İnşallah bunların arkasında güzel bir şey vardır diye düşünüyorum. Bu tedavi ülkemize gelir. Umut ediyorum, umut etmekten başka çarem kalmadı çünkü. Bütün bebeklerimiz bu tedaviden faydalanabilir, SGK kapsamına girer bu tedavi. Çünkü başta da dediğiniz gibi bizim bekleyecek zamanımız yok. Bu hastalık ilerleyici bir kas hastalığı içerden yıkım devam ediyor. Biz ne kadar dışardan fizik tedavilerle bu kasların ölmesini engellemeye çalışsak da bu çocukların bir an önce bu gen tedavisini alması gerekiyor. “

Zolgensma 2 buçuk milyon dolar

Özellikle Tip 1 bebekler Spinraza sayesinde yaşıyor. Tedavi olmazsa 2 yaşını göremiyordu bu bebekler. Ayaz hiç hareket edemiyordu biz hastalığını öğrendiğimizde, sağına soluna dahi dönemiyordu, bacaklarını hiç kıpırdatamıyordu. Bu aldığımız tedaviyle ve fizik tedaviyle şu an sağına soluna dönebiliyor, ayaklarını oynatabiliyor. Bunun için şükrediyoruz. Ama maalesef emekleme, sürünme, ayakta durma hala yok 1 buçuk yaşında Ayaz. Bunları yapabilmesi için zolgensma gen tedavisini alması gerekiyor. Çünkü bu bir gen tedavisi adı üstünde Ayaz’ın çalışmayan genini tedavi edecek ve spinrazadaki gibi gerileme olmayacak. Bir kere yapılıyor bu işlem damar yolundan ve 3-4 saat sürüyor. Bu tedaviden sonra Ayaz hayatına güçlenerek devam edecek. İlacın fiyatı 2 milyon 400 bin dolar. Bu para gerçekten çok büyük bir miktar. Bunu verebilecek kişi sayısı gerçekten sınırlıdır. Biz de bu parayı toplayabileceğimiz bir kampanya başlattık yurtiçinde ve yurtdışında. Yüzde 10’ununu da toplayabildik. Miktar çok fazla gelebilir insanların kulağına, imkansız gelebilir ama bu şekilde 16 bebek parayı topladı. Amerika’ya tedavi için gitti. Giden bebekleri görüyoruz. Emeklediklerini, ayağa kalktıklarını görüyoruz. Ben de bir anne olarak evladımın da bu tedaviyi almasını istiyorum. Ama şimdi sosyal medyadan kampanyamıza yasak geldi. Biz de bilmiyoruz oğlumun sesini artık nasıl duyurabilirim, bu tedaviye nasıl kavuşturabilirim. Biraz önce de dediğim gibi inşallah bunun arkasından güzel bir haber gelir ve evlatlarımız bir an önce bu tedaviye kavuşur. “

Peki bu ilaç neden bu kadar pahalı? Araştırma-geliştirme, lisans, yatırım ve pazarlama maliyetlerinin yanı sıra hasta sayısının hem çok az hem de ilaca mecbur olması hem de bunlara ek olarak ilacın tek seferlik olması fiyatın pahalı olmasına neden olarak gösteriliyor.

Öte yandan Zolgensma’nın mevcut hak sahibi Novartis, ilacı esas geliştiren AveXis’i 8,7 milyar dolara satın almasını da pahalılığa gerekçe olarak gösteriyor. Ancak Zolgensma’nın geliştirilmesinin son halkası AveXis tarafından yapılsa da öncesinde özellikle ABD ve Fransa’da kamunun ve derneklerin kaynakları ile yapılmış büyük çalışmalara dayanıyor. ABD Ulusal Sağlık Ensititüsü verilerine göre SMA hakkında yapılan araştırmalara ABD kamu kaynakları ve derneklerden verilen fonlar 500 milyon doların üzerinde. Novartis’in satın alma için belirlediği 8,7 milyar dolarlık fiyat ise büyük ölçekte ilacın potansiyel pazarını ve edilebilecek astronomik kârı hesaplayarak belirlenmiş bir fiyat. Buna göre söylenebilir ki ilacın üretim maliyeti ile satış fiyatı arasında dağlar var.

SMA Benimle Yürü Derneği Genel Sekreteri Olcay Korol kampanyalardan önce mevcut ilaca erişimde bile çok büyük sorunlar yaşandığına dikkat çekiyor:

Mevcut ilaca ulaşmak da bile çok sorunlar yaşanıyor

“SMA konusunda kampanyalara gelmeden önce mevcut ilacın spinrazanın alımında çok sorunlar. Bunların konuşulması lazım. Her şehirde verilmiyor bu ilaç. Erişimde, gitme gelmeyle ilgili sorunlar var. Doğu illerinde erişimi yok. Belli sayıda hastanede veriliyor. Bu birincisi. İkincisi ilacın verilmesinde kriterler konulmuş durumda. Bu kriterlerin kalkmasını istiyoruz ki ilaçtan az da olsa fayda gören hastalar devam etsin. Üçüncüsü hastaların ihtiyaç duyduğu bir takım malzemeler öksürtme cihazı gibi mesela SGK tarafından ödenmiyor. Onların ödenmesi lazım. Sağlık malzemeleri kısmen ödeniyor, bu ödeme limitlerinin arttırılması lazım. Saha da çok sorun var SMA alanında.

İlacı kesilenler var, onlar mecburen kampanya yoluna gittiler. Mevcut ilacı spinrazayı devlet şartsız kritersiz verseydi böyle bir durum olmayacaktı, bunu da göz ardı etmemek lazım. İlaçları kesilmeseydi hastaların çok daha azı kampanya yapacaktı diye düşünüyoruz. Tabii ki insanlar çocukları için onu da deneyelim ona da gidelim diye düşünüyorlar. Kalıcı çözümler her zaman Sağlık Bakanlığı ve SGK tarafından ortaya konulmalı. Hangi ilaçlar varsa dünyada, değerlendirilip, onaylanıp önce yurtdışı listelerine ve sonra da ödeme kapsamına alınmalı.”

“SMA bir sağlık konusudur ve bunu kampanyalar üzerinden konuşmamak lazım”

Zaten 2 yaşından küçük ve birinci tip hastalar kampanya yaptı. 10 civarında hasta parasını topladı ve toplayamayan bir kısım var. Parasını toplasın toplamasın hepsi bahsettiğim sistemin içinde yaşıyor sonuçta ve bu sorunlardan muzdaripler hepsi. 

SMA bir sağlık konusudur. Sağlık konusunu bir para toplama kampanyaları üzerinden konuşmamak lazım. Burada bir ilacı var bir de gen tedavisi var. Türkiye’de bu gen tedavisi karşılanmıyordu ve bunun için aileler kampanya yapıyorlardı. Biz SMA Benimle Yürü Derneği olarak o bireysel kampanyalara destek vermedik. Bütün hastaların faydasına olacak çalışmalar yürütmeye çalışıyoruz. Bunun bir tanesi devlet kurumları nezdinde hasta hakları savunuculuğu, ilgili yerler nezdinde hastaların taleplerini duyurmak haklarını savunmak ve yaşanan aksaklıkları gidermek. Birinci ayağı bu. İkincisi de kendi derneğimiz nispetinde yardımlar yapmak. Bunları zaman zaman kendi başımıza zaman zaman başka derneklerle AHBAP vs. birlikte yapıyoruz. Medikal sağlık malzemelerine, medikal sağlık cihazlarına ulaşmalarına yardımcı olmaya çalışıyoruz. Bir üçüncüsü de bilgilendirmek. Çünkü bir bilgi kirliliği var. Bu bilgi kirliliği ortamı bu yıl oluştu ve ondan önce de bilgiye erişmek zordu. Bilgilerin bir kısmı İngilizce kaynaklarda, biz çeviri yapıp yayınlıyoruz. Youtube kanalımızda hekimlerle görüşüp videolar yayınlıyoruz. Hekimlerle hastaların ailelerini buluşturuyoruz. Çeşitli platformlarda hasta ailelerini bir araya getirip birbirlerinden yardım almalarını sağlıyoruz. Bu şekilde çalışıyoruz. “

 

 

Önceki İçerik
Post comments (0)

Leave a reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *